HOVON HO134 Benign
Algemene informatie
- Ziektebeeld:
- Benign
- Verrichter:
- HOVON
- Leeftijd:
- 18-70
- Stadium:
- Eerstelijnsbehandeling
- Aantal patiënten:
-
61(van 70)
- Aantal ziekenhuizen:
-
9(van 12)
- Titel:
Een fase II onderzoek bij patiënten met myelofibrose (primair, post-Essentiele Trombocytose of post-Polycytemia Vera Myelofibrose) behandeld met de selectieve JAK2 remmer Pacritinib voor allogene stamceltransplantatie middels gereduceerde conditionering
Definitie
Onderzoek naar een nieuwe behandeling voor patiënten met myelofibrose. Onderzocht wordt of door een behandeling met een nieuw middel - voorafgaand aan een stamceltransplantatie - het effect van de stamceltransplantatie verbetert.
Doel onderzoek
Myelofibrose kan alleen door middel van een stamceltransplantatie worden genezen. Hierbij worden stamcellen gebruikt van een gezonde donor (allogene stamceltransplantatie). Onderzocht wordt of door een behandeling met het nieuwe middel pacritinib - voorafgaand aan een stamceltransplantatie - het effect van de stamceltransplantatie verbetert. Pacritinib is een zogenaamde JAK2-remmer. JAK2 is een eiwit dat een rol speelt bij de aanmaak van bloedcellen; bij patiënten met myelofibrose is dat ontregeld. Door de behandeling met pacritinib kan de milt verkleinen en de algehele conditie verbeteren, waardoor de stamceltransplantatie mogelijk beter aanslaat.
Behandeling
Deelnemende patiënten krijgen een voorbehandeling van 3 maanden (3 kuren van 28 dagen) tot maximaal 4 maanden pacritinib. Pacritinib wordt dagelijks ingenomen (tablet). De voorbehandeling wordt gevolgd door een allogene stamceltransplantatie wanneer een geschikte donor beschikbaar is. De periode van voorbehandeling hangt af van de tijd die nodig is voor het vinden van een geschikte stamceldonor. Het kan gebeuren dat er geen stamceldonor gevonden wordt. Als patiënten op dat moment voordeel hebben bij de behandeling van pacritinib, kan in overleg besloten worden de behandeling met pacritinib voort te zetten.
Voorwaarden
De voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn onder andere:
- Patiënten met post-essentiële trombocytose (post-ET), post-polycytemia vera (post-PV) of primaire myelofibrose(PMF), en een intermediate-2 of high-risk volgens de 'dynamic international prognostic scoring system' (DIPSS) plus
- Patiënten zijn in de leeftijd van 18 tot en met 70 jaar
- Patiënten hebben voldoende algemene lichamelijke conditie
- Patiënten gebruiken tijdens het onderzoek doeltreffende anticonceptie om zwangerschap te voorkomen
Loting
Nee. Bij dit onderzoek speelt loting geen rol.
Deelnemende ziekenhuizen
= Actieve ziekenhuizen
= Inactieve ziekenhuizen