HOVON HO156 AML
Algemene informatie
- Ziektebeeld:
- AML (Acute Myeloide Leukemie), MDS (MyeloDysplastisch Syndroom)
- Verrichter:
- HOVON
- Stadium:
- Eerstelijnsbehandeling
- Aantal patiënten:
-
777(van 777)
- Aantal ziekenhuizen:
-
190(van 200)
- Titel:
Een fase 3, multicenter, open-label, gerandomiseerde studie met gilteritinib of midostaurine in combinatie met inductie en consolidatie chemotherapie gevolgd door 1 jaar onderhoudsbehandeling in patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloide leukemia (AML) of myelodysplastische syndromen met toegenomen aantal blasten (MDS-EB2) met FLT3 mutaties die in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie.
Definitie
Onderzoek naar een nieuwe behandeling voor eerder onbehandelde acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastisch syndroom (MDS) met een FLT3 mutatie met midostaurin of gilteritinib in combinatie met chemotherapie.
Doel onderzoek
We willen de werking en veiligheid van midostaurin / gilteritinib gaan onderzoeken bij patiënten bij
wie AML of MDS-EB2 nieuw gediagnostiseerd is en bij wie een FLT3 mutatie is vastgesteld. We willen
onderzoeken of het toevoegen van dit nieuwe geneesmiddel aan de standaard behandeling met
chemotherapie tot betere resultaten leidt.
Behandeling
De gebruikelijke behandeling bij AML en MDS-EB2 met een FLT3 mutatie bestaat uit drie fasen. De eerste fase (‘inductiebehandeling’) is bedoeld om de grootste hoeveelheid leukemiecellen te doden. De tweede fase (‘consolidatiebehandeling’) is bedoeld om de laatste restjes overgebleven leukemie nog op te ruimen. De derde fase (‘onderhoudsbehandeling’) is bedoeld om te voorkomen dat eventueel resterende leukemiecellen weer de kop op steken.
De eerste fase van de behandeling wordt de inductiebehandeling genoemd en bestaat uit twee opeenvolgende kuren met chemotherapie (cytostatica ofwel celdodende geneesmiddelen). De chemotherapie in dit onderzoek is hetzelfde als bij een standaardbehandeling van AML of MDSEB2. Tijdens de inductiekuren wordt de chemotherapie gecombineerd met midostaurine (de standaard behandeling op dit moment) of gilteritinib. Dit zijn capsules die eenmaal daags (gilteritinib) of tweemaal daags (midostaurine) ingenomen moeten worden van dag 8 tot en met 21 na start van de chemotherapie.
Na afronden van de eerste fase wordt bekeken of de patiënt in aanmerking komt voor de tweede fase (consolidatiebehandeling). Daarbij zijn er drie mogelijkheden:
Behandeling a bestaat uit verdere behandeling met chemotherapie, gecombineerd met midostaurine
of gilteritinib;
Behandeling b bestaat uit een stamceltransplantatie met eigen stamcellen;
Behandeling c bestaat uit een stamceltransplantatie met cellen van een stamceldonor.
De keuze van de vervolgbehandeling wordt met name bepaald door het resultaat van de behandeling
in de eerste fase en ook door de DNA- en celkenmerken van de leukemiecellen die bij de diagnose zijn
vastgesteld. Dit is ook het geval als men niet aan dit onderzoek deelneemt en de standaardbehandeling krijgt.
Deze consolidatiebehandeling wordt gevolgd door een onderhoudsbehandeling met gilteritinib of
midostaurine. Tijdens de onderhoudsbehandeling worden gedurende 1 jaar gilteritinib (eenmaal
daags) of midostaurine (tweemaal daags) als capsule ingenomen. Er wordt niet opnieuw geloot, de
patient krijgt hetzelfde medicijn als tijdens de inductiebehandeling.
De behandeling wordt gestopt als
- De behandelend arts vindt dat de nadelige gevolgen van bijwerkingen voor de patiënt groter zijn dan de mogelijke voordelen.
- De patiënt zelf besluit te stoppen.
- De patiënt zwanger is
Voorwaarden
De voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn onder andere:
- Patiënten met AML of MDS die ook een FLT3 mutatie hebben
- Patiënten zijn 18 jaar of ouder
- Patiënten hebben voldoende algemene lichamelijke conditie
- Patiënten zijn of worden tijdens het onderzoek niet zwanger
- Patiënten zijn wilsbekwaam en hebben de ‘proefpersoneninformatie voor deelname aan medisch-wetenschappelijk onderzoek’ gekregen en de toestemmingsverklaring getekend
- Patiënten doen niet mee met andere onderzoeken
De arts beoordeelt aan de hand van de medische gegevens of patiënten daadwerkelijk voor dit onderzoek in aanmerking komen.
Loting
Ja. Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in verschillende groepen, namelijk
- patienten die Midostaurin toegevoegd krijgen aan de standaard behandeling
- patienten die Gilteritinib toegevoegd krijgen aan de standaard behandeling
Deelnemende ziekenhuizen
= Actieve ziekenhuizen
= Inactieve ziekenhuizen